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零氪速度!真實世界證據助力藥物審批上市“開新局”

發布時間:2022-07-28 15:04:28  |  來源:新華報業網  |  作者:  |  責任編輯:科學頻道

近日,國內某知名醫藥公司的一款用于降低化療引起的骨髓抑制發生率的產品——CDK4/6抑制劑,獲國家藥品監督管理局(NMPA)批準進口注冊上市。

該產品從2021年8月被納入海南博鰲樂城臨床真實世界數據應用試點范圍,并在零氪科技支持下,按監管要求在既定時間內遞交項目相關材料,到2021年11月NMPA受理上市注冊申請,再到如今僅用時7個月獲批,進程之快令人感嘆。

另辟蹊徑,首個用于骨髓抑制保護的 CDK4/6抑制劑

化療是腫瘤基礎治療手段之一,但其常見副作用——骨髓抑制會造成患者感染、貧血、自發性出血、休克甚至是死亡,嚴重降低患者的生存質量。對此,臨床上一直在改進優化治療方案和預防手段。

作為一種細胞周期蛋白依賴性激酶 4/6(CDK4/6)抑制劑,該產品可以將骨髓中的造血干/祖細胞等暫時地阻滯在細胞周期的G1期,讓細胞暫時停止分裂,從而免受化療藥物的殺傷。目前已上市的其他 CDK4/6抑制劑尚不具備此種骨髓保護作用。

該產品于2021年2月獲FDA批準上市。在國內,迄今已獲批3項臨床試驗申請,并已啟動針對小細胞肺癌、結直腸癌、三陰性乳腺癌三項適應癥的Ⅲ期臨床試驗。2021年6月其在海南博鰲樂城醫療先行區開出了除審批國之外的首張處方,在國內首次用于廣泛期小細胞肺癌患者的臨床治療,并隨之啟動了真實世界研究(RWS),為該產品在中國的快速落地累積真實世界證據(RWE)。

樂城先行區“快車道”助力藥品研發上市

樂城先行區作為我國醫療領域改革開放的“試驗田”,依托海南自由貿易港以及“新國九條”等先行先試的政策,率先開展臨床真實世界數據應用試點工作。

該產品提交的NDA上市申請,使用了樂城真實世界研究數據作為重要的輔助支持性證據,反映了真實診療情況下,其在中國人群的療效和安全性。為助推該產品加快審評,從方案起草、數據采集,到產品檢測、注冊申請遞交,樂城管理局積極協調各方資源,提供相關指導服務,并在對接落地醫療機構、患者招募等方面給予幫助。

海南省藥品監督管理局表示,試點產品通過使用樂城臨床真實世界數據加快獲批上市,對提速全球創新藥械產品在我國臨床使用的可及性,更好地滿足人民群眾高質量用藥用械需求具有重要意義。

高質量數據是真實世界研究的“基石”

樂城真實世界數據應用試點的開展,是臨床急需進口特許藥械政策的延伸。真實世界研究作為一種對藥械安全性、有效性新的評價方法,能夠更好、更快地支持藥械的研發和上市,是目前世界范圍內正在推動的一項全新課題。

據CB Insights發布的真實世界數據(RWD)行業深度報告顯示,業界對RWE未來影響力充滿希望。但困擾RWE應用的最大障礙,仍是真實世界數據質量問題——能否生產合規、可及、可溯源的高質量RWD是RWE廣泛應用的關鍵。

2021年4月,國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)發布《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則(試行)》,提出了更為明確的對真實世界數據的治理要求和指導,零氪科技則作為唯一外部專家參與了該文件的起草工作。

近年來,零氪憑借常年的臨床項目實踐積累了豐富的真實世界研究經驗,并針對不同使用場景分層管理數據,完善全局數據治理能力:一方面,利用統一疾病模型,全面整合患者的各類醫療數據,減少數據缺失,不斷拓展數據治理深度;另一方面,通過研究和探索患者管理、市場洞察、醫學科研、新產品注冊等對應的RWE需求,不斷豐富應用場景。

在本項目中,零氪科技基于強大的數據治理能力和豐富的RWS經驗,參與了真實世界研究方案設計、統計學分析等工作,在有限的時間窗內,完成統計分析計劃及分析圖表模板、數據相關問題核查、數據鎖庫及統計編程與分析等工作,幫助企業按照監管機構要求的遞交標準,在預期時間前完成項目資料的遞交,僅用4個月即被納入優先審評審批程序,為其快速獲批上市提供了有力支持。

此次項目之順利開展并最終獲得可喜的成果,一方面是企業全力配合和專業支持,其與零氪項目團隊始終保持著緊密、高效的溝通互動,既給予了全方面的支持,也予以最大程度的理解和信任;另一方面,零氪項目團隊成員也秉承了“客戶至上”的服務理念和企業價值觀,在行業整體缺乏可借鑒和參考經驗的情況下,團隊成員“晨曦朝露去,披星戴月歸,數月如一日”,以敢為人先的勇氣和魄力盡全力達成了目標。這也為接下來繼續高標準、高質量地開展同類RWE項目增添了更多寶貴的經驗。

目前,零氪科技每年參與的RWS類醫學項目數量約300個,從治療領域和疾病上來分,累計涉及26個學科87個疾病,其中,包括RWE應用于注冊研究、市場準入、拓展適應癥等方面輔助監管決策的案例也越來越多,如某款在樂城先行區優先使用的藥物申請對內地用藥人群的拓展、某款已上市30多年的藥物增加兒童用藥人群的真實世界證據支持、某項上市在即的創新藥在申報過程中加入RWS外部對照臂加速審批進程等,都有著零氪的身影。

相信隨著政策端的逐步完善與技術端的規范突破,勢必將有更多的研究項目鎖定于從RWD到RWE的拓展應用,也期待其在加速藥品審批、市場營銷、藥品使用反饋和生命周期延長等方面發揮更加積極的作用。

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